Modern biyoteknolojinin gen düzenleme ve ilaç tasarımı için gelişmiş araçlarına rağmen, binlerce nadir hastalık etkili tedavilerden yoksundur. Biyoteknoloji liderlerine göre önemli bir engel, bu karmaşık çalışmayı yürütecek uzman insan yeteneğinin kıtlığı olmuştur. Ancak, yapay zeka (YZ) şimdi güçlü bir çarpan güç olarak ortaya çıkmakta ve bilim insanlarının uzun süredir ihmal edilen tıbbi zorlukların üstesinden gelmesini sağlamaktadır. Web Summit Katar'da, Insilico Medicine ve GenEditBio yöneticileri, YZ destekli otomasyon, veri analizi ve gen düzenlemenin ilaç keşfini ve nadir hastalık tedavisini nasıl devrim niteliğinde değiştirdiğini, böylece biyoteknoloji endüstrisindeki kritik iş gücü açıklarını etkili bir şekilde kapattığını vurguladılar.
Insilico Medicine'ın "Farmasötik Süper Zeka" Vizyonu
Web Summit Katar'da konuşan Insilico Medicine CEO'su ve kurucusu Alex Aliper, şirketinin "farmasötik süper zeka" geliştirme konusundaki iddialı hedefini özetledi. Insilico yakın zamanda, ChatGPT ve Gemini gibi genel amaçlı büyük dil modellerini, yüksek düzeyde uzmanlaşmış YZ modellerinin performans seviyelerine ulaşacak şekilde eğitmek için tasarlanmış bir girişim olan MMAI Gym'i başlattı. Nihai amaç, çeşitli ilaç keşfi zorluklarını insanüstü doğrulukla eş zamanlı olarak çözebilen çok modlu, çok görevli bir model oluşturmaktır.
YZ ile İş Gücü Açığını Gidermek
Aliper, bu teknolojinin ilaç endüstrisinde üretkenliği artırmak ve süregelen iş gücü ve yetenek eksikliğini gidermek için acil bir ihtiyaç olduğunu vurguladı. TechCrunch'a verdiği röportajda Aliper, "Hala tedavisi olmayan, herhangi bir tedavi seçeneği bulunmayan binlerce hastalık ve ihmal edilen binlerce nadir rahatsızlık var" dedi. "Bu sorunu çözmek için daha akıllı sistemlere ihtiyacımız var."
Insilico'nun platformu, hastalık hedefleri ve potansiyel ilaç adayları hakkında hipotezler oluşturmak için biyolojik, kimyasal ve klinik verileri kullanır. Geleneksel olarak kimyagerler ve biyologlardan yoğun insan emeği gerektiren süreçleri otomatikleştirerek, Insilico geniş tasarım alanlarını verimli bir şekilde keşfedebilir, yüksek kaliteli terapötik adayları belirleyebilir ve hatta mevcut ilaçları yeniden konumlandırabilir. Bu yaklaşım hem maliyetleri hem de geliştirme sürelerini önemli ölçüde azaltır. Örneğin, şirket yakın zamanda YZ modellerini, mevcut ilaçların nadir bir nörolojik bozukluk olan ALS'yi tedavi etmek için yeniden kullanılıp kullanılamayacağını araştırmak için kullandı.
GenEditBio'nun In Vivo Gen Düzenleme Atılımları
Biyoteknolojideki iş gücü darboğazı, ilk ilaç keşfinin ötesine uzanır. YZ umut vadeden hedefleri veya tedavileri belirlese bile, birçok hastalık daha temel bir biyolojik düzeyde müdahaleler gerektirir. GenEditBio, CRISPR gen düzenlemesinin "ikinci dalgasının" ön saflarında yer alıyor ve paradigmayı vücut dışındaki hücreleri düzenlemekten (ex vivo) vücut içine hassas teslimat ve düzenlemeye (in vivo) kaydırıyor. Şirketin vizyonu, gen düzenlemeyi doğrudan etkilenen dokuya tek bir enjeksiyon kadar basit hale getirmektir.
GenEditBio'nun kurucu ortağı ve CEO'su Tian Zhu, yeniliklerini açıkladı: "Tescilli bir ePDV veya mühendislik ürünü protein dağıtım aracı geliştirdik ve bu, virüs benzeri bir partikül." Ekledi: "Doğadan öğreniyoruz ve doğal kaynakları araştırmak ve hangi virüs türlerinin belirli doku türlerine afinitesi olduğunu bulmak için YZ makine öğrenimi yöntemlerini kullanıyoruz." Bu "doğal kaynaklar", gen düzenleme araçlarını belirli hücrelere güvenli bir şekilde taşımak için sofistike dağıtım araçları olarak hizmet veren GenEditBio'nun binlerce benzersiz, viral olmayan, lipit olmayan polimer nanopartikül içeren kapsamlı kütüphanesini ifade etmektedir.
GenEditBio'nun NanoGalaxy platformu, kimyasal yapılar ile göz, karaciğer veya sinir sistemi gibi belirli doku hedefleri arasındaki korelasyonları belirlemek için verileri analiz etmek üzere YZ kullanır. YZ daha sonra, bir dağıtım aracının kimyasında, terapötik yükünü bir bağışıklık tepkisini tetiklemeden taşıyabilmesini sağlayacak en uygun değişiklikleri tahmin eder. Şirket, ePDV'lerini ıslak laboratuvarlarda in vivo olarak titizlikle test eder ve sonuçları, sonraki geliştirme turları için tahmini doğruluğunu sürekli olarak iyileştirmek üzere YZ sistemine geri besler. Zhu, verimli, dokuya özgü dağıtımın başarılı in vivo gen düzenleme için çok önemli olduğunu vurgulayarak, yaklaşımlarının üretim maliyetlerini azalttığını ve tarihsel olarak ölçeklendirmesi zor olan bir süreci standartlaştırdığını belirtti. Zhu, "Birden fazla hasta için [işe yarayan] hazır bir ilaç almak gibi, bu da ilaçları küresel olarak hastalar için daha uygun fiyatlı ve erişilebilir hale getiriyor" dedi. Şirket yakın zamanda, kornea distrofisini hedefleyen CRISPR tedavisi için denemelere başlamak üzere FDA onayı aldı.
Süregelen Veri Sorunuyla Mücadele
Bu ilerlemelere rağmen, birçok YZ güdümlü biyoteknoloji sistemindeki ilerleme nihayetinde önemli bir veri zorluğuyla karşı karşıyadır. İnsan biyolojisinin karmaşık uç vakalarını doğru bir şekilde modellemek, araştırmacıların şu anda sahip olduğundan çok daha fazla yüksek kaliteli veri hacmi gerektirir. Aliper bunu kabul ederek şunları belirtti: "Hastalardan gelen daha fazla gerçek veri setine ihtiyacımız var. Veri kümesi, üretildiği batı dünyası üzerinde ağır bir şekilde önyargılıdır. Modellerimizin de bununla daha iyi başa çıkabilmesi için yerel olarak daha dengeli bir orijinal veri veya gerçek veri setine sahip olmak için daha fazla çaba göstermemiz gerektiğini düşünüyorum." Insilico bunu, hastalık örneklerinden çok katmanlı biyolojik verileri insan müdahalesi olmadan büyük ölçekte üreten otomatik laboratuvarlar işleterek ele alıyor ve bu veriler daha sonra YZ güdümlü keşif platformuna besleniyor.
Zhu, veriler hakkında farklı bir bakış açısı sunarak, YZ'nin ihtiyaç duyduğu şeylerin çoğunun, binlerce yıllık evrimle şekillenmiş olarak insan vücudunda zaten var olduğunu öne sürdü. DNA'nın sadece küçük bir kısmı doğrudan proteinleri "kodlar"; çoğunluğu gen davranışları için karmaşık bir talimat kılavuzu görevi görür. Tarihsel olarak insanlar için yorumlaması zor olsa da, bu bilgiler Google DeepMind'ın AlphaGenome gibi son girişimler de dahil olmak üzere YZ modelleri için giderek daha erişilebilir hale gelmektedir. GenEditBio, laboratuvarlarında benzer bir prensibi uygulayarak binlerce dağıtım nanopartikülünü sıralı yerine paralel olarak test eder. Zhu'nun "YZ sistemleri için altın" olarak tanımladığı ortaya çıkan veri kümeleri, modellerini eğitmek ve harici ortaklarla büyüyen işbirliklerini desteklemek için kullanılır.
İleriye dönük olarak Aliper, bir sonraki büyük çabalardan birinin, sanal klinik deneyler yapmak için insanların dijital ikizlerinin oluşturulması olacağına inanıyor; bu sürecin "hala başlangıç aşamasında" olduğunu kabul ediyor. Umutlu bir bakış açısıyla sözlerini tamamladı: "Yıllık olarak FDA tarafından onaylanan yaklaşık 50 ilaçlık bir platodayız ve büyüme görmemiz gerekiyor. Küresel bir nüfus olarak yaşlandığımız için kronik rahatsızlıklarda bir artış var… Umudum, 10 ila 20 yıl içinde hastaların kişiselleştirilmiş tedavisi için daha fazla terapötik seçeneğe sahip olmamızdır."
